Lutte contre le vieillissement, thérapie cellulaire et génique... Trois avancées médicales permises par trente ans de Téléthon

A Evry (Essonne), le Généthon, financé grâce au Téléthon, mène des recherches sur les thérapies géniques et cellulaires depuis 2013.
A Evry (Essonne), le Généthon, financé grâce au Téléthon, mène des recherches sur les thérapies géniques et cellulaires depuis 2013. (BRUNO LEVESQUE / MAXPPP)

Trente ans après son lancement, le Téléthon a permis de réaliser des percées thérapeutiques majeures pour vaincre les maladies rares, mais également de concevoir des traitements susceptibles d'être utilisés dans des maladies beaucoup plus courantes.

Le week-end du 3 et 4 décembre, le Téléthon tentera de mobiliser de nouveau, avec une grande émission sur France 2 et des animations partout en France. L'objectif : récolter les dons nécessaires au financement de la recherche médicale pour les maladies rares.

Depuis trente ans, 3 000 chercheurs et quelque 6 000 projets ont été financés par ces dons. Une mobilisation qui a permis des avancées majeures, comme le séquençage complet du génome humain.

La thérapie génique contre les maladies immunitaires

On connaît aujourd'hui plus de la moitié des gènes responsables des 8 000 maladies rares et les trois-quarts des gènes à l'origine des 300 maladies neuromusculaires, la cible initiale du Téléthon.

Mais les moyens donnés aux chercheurs ont surtout permis de mettre sur les rails la thérapie génique. Cette technique consiste à apporter un gène médicament dans les cellules anormales du patient. Son efficacité a été démontrée pour la première fois en 1999 par l'équipe des Pr. Alain Fischer et Marina Cavazzana, lors d'un essai sur dix "bébés-bulles", des enfants atteints d'un déficit immunitaire sévère d'origine génétique.

Depuis cette date, la thérapie génique a permis de traiter plusieurs centaines d'enfants dans le monde pour diverses maladies immunitaires, "avec une efficacité de l'ordre de 90%", selon le directeur scientifique de l'association AFM-Téléthon.

La thérapie cellulaire après un infarctus

Les chercheurs du Téléthon ont également fait avancer la thérapie cellulaire. Cette technique est destinée à régénérer un organe malade avec des cellules particulières, comme les cellules souches .

Les chercheurs ont appliqué ces avancées médicales à des maladies rares mais également à des maladies plus courantes, comme les travaux du Pr. Philippe Menasché de l'hôpital européen Georges-Pompidou pour réparer le cœur après un infarctus.

Des avancées contre le vieillissement

D'autres recherches sur des maladies extrêmement rares ont permis des avancées pour une large partie de la population. C'est le cas des études réalisées sur la progéria, une maladie qui affecte seulement deux personnes en France et qui provoque un vieillissement accéléré dès l'enfance.

Les avancées réalisées dans ce cadre pourraient fournir des informations précieuses sur le vieillissement "normal". C'est ce que pense le Dr Xavier Nissan, qui vient de montrer qu'un antidiabétique courant, la metformine, pouvait contrer la production d'une protéine toxique, la progérine, présente dans des cellules de patients atteints de progéria, lors de travaux menés en laboratoire.

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