Comment le Téléthon fabrique ses propres médicaments

À l'occasion de la trentième édition du Téléthon, l'association de patients, AFM-Téléthon, a annoncé la naissance d'une grande usine de fabrication de thérapie génique, l'une des plus grandes d'Europe. Cette plateforme industrielle baptisée YposKesi testera des gènes médicaments issus de ses laboratoires Généthon, et fabriquera à terme des médicaments qui seront mis sur le marché à des prix accessibles.

Les laboratoires Généthon sont tous financés par l'AFM-Téléthon. Trente-sept essais cliniques y sont en cours. Une équipe de chercheurs a d'ailleurs peut-être trouvé un médicament contre une maladie du foie extrêmement rare appelée Crigler-Najjar. Elle ne concerne qu'une quinzaine d'enfants en France. Tous leurs espoirs reposent sur un liquide, en réalité un virus mis au point par les chercheurs et capable sur le rat de corriger la maladie.

Utiliser des virus pour soigner, c'est tout l'enjeu de la thérapie génique. Une technologie très récente qui consiste à transformer le matériel génétique du virus pour y introduire le gène médicament. Le vecteur ainsi modifié entre dans les cellules du foie, s'insère dans leur ADN et corrige l'anomalie génétique.
Un essai chez l'homme est prévu. Reste à fabriquer ce virus en grande quantité : 1.800 litres précisément. Impossible de le produire dans les laboratoires Généthon. Le problème, c'est que les industriels capables de le faire sont rares, les listes d'attente sont longues et les prix élevés.

YposKesi, l'usine de biothérapies de l'AFM-Téléthon

L'AFM-Téléthon a donc décidé de créer sa propre usine de biothérapies, elle s'apprête même à s'agrandir. L'usine s'étalera sur 13.000 mètres carrés. Son nom : YposKesi en grec qui signifie promesse. Celle de fabriquer des médicaments de thérapie génique pour les maladies rares du muscle en priorité mais aussi du foie, du système immunitaire, du sang et de la vision.

Le modèle est unique en son genre. C'est le premier industriel pharmaceutique voulu et créé par une association de malades. L'AFM-Téléthon y investit 37,5 millions d'euros. Le deuxième actionnaire est l'Etat via la banque publique d'investissement qui injecte 84 millions d'euros. En échange, YposKesi promet de mettre à la disposition des malades ces fameux gènes médicaments à un prix juste et maîtrisé.

Une industrialisation sans profit

Pas question de profits donc. Les prix seront discutés au sein d'un comité. Autour de la table, des experts, des associations de malades, des économistes… Les ventes devront générer des bénéfices, assez pour financer en retour de nouvelles recherches. Une association de patients qui se transforme en industriel du médicament, le cas de figure est unique en France. Reste à relever le défi de cette industrialisation sans profit, dans un domaine encore très expérimental, la thérapie génique.